"WissenHoch2" über Virustherapien bei Gendefekten und Epigenetik

Das Sanfilippo-Syndrom ist eine seltene genetische Stoffwechselstörung im Kindesalter, die das Nervensystem angreift. Die Betroffenen sterben jung, da es bislang keine Heilverfahren gibt. Eine Gentherapie, die das HI-Virus als Vehikel nutzt, soll Rettung bringen – auch für die Kleinkinder Sophia und Jordan. In Manchester unterziehen sie sich einer experimentellen Gentherapie. Dafür dürfen die Kinder nicht älter als zwei Jahre sein, da die Krankheit sonst schon zu weit fortgeschritten ist. Um den auslösenden Gendefekt der Erkrankung zu korrigieren, hat Stammzellexperte Professor Robert Wynn vom Royal Manchester Children's Hospital Milliarden erkrankter Zellen aus dem Knochenmark von Sophia und Jordan entnommen. Mithilfe eines viralen Vektors – hier eine Form des HI-Virus – werden die patienteneigenen Stammzellen genetisch korrigiert und danach in das Knochenmark zurück implantiert. Die Dokumentation "Lebensretter HIV - Virustherapie gegen Gendefekt" begleitet die beiden Kinder und ihre Familien und folgt außerdem dem 23 Monate alten Jona aus Stuttgart nach Mailand, wo seine wichtige erste Jahresuntersuchung nach der erfolgten Stammzell-Gentherapie stattfindet. Professor Luigi Naldini vom San-Raffaele Gentherapie-Institut in Mailand hat viele Preise für die Erfindung dieser HIV-Vektor-Technik erhalten und sie erstmals bei Kindern mit Leukodystrophie, einer genetisch bedingten Hirnerkrankung, erprobt. Doch das Verfahren bleibt nicht ohne Risiken.

Im Anschluss, um 21.00 Uhr, folgt die Sendung "scobel – Gehirn und Gene". Umwelteinflüsse wie Stress oder traumatische Erlebnisse können Menschen verändern. Sie verändern nicht nur das Gehirn, sondern hinterlassen auch Spuren in den Genen. Besonders gravierend wirken sich dabei Gewalterfahrungen auf die Genetik des Menschen aus. Epigenetische Mechanismen beeinflussen die Aktivität der Gene, ohne deren Basenabfolge in der DNA zu verändern. Durch die Modifikationen an den Chromosomen werden Genvarianten ausgeschaltet, überschrieben oder anders abgelesen. Interessant sind Ergebnisse der Epigenetik vor allem für die Krebsforschung und die Therapie chronischer Krankheiten. Aber auch in Studien über Stress oder Traumata werden Einflüsse der Umwelt auf Zelleigenschaften und Aktivitätszustände von Genen untersucht. Was sind die Gründe dafür, dass manche Erbinformationen stärker und manche schwächer abgelesen werden? Wie kann sich unser Verhalten positiv auf die Gene auswirken? Über neue Erkenntnisse der Epigenetik - mit besonderem Blick auf das Gehirn und das Bewusstsein - diskutiert Gert Scobel mit der Psychologin Christine Heim, dem Neurowissenschaftler André Fischer und dem Neuropsychologen Thomas Elbert. Die Sendung entstand in Zusammenarbeit mit der Gemeinnützigen Hertie-Stiftung und der Zeitschrift "Gehirn und Geist".

Beide Sendungen sind ab Sendedatum fünf Jahre in der 3satMediathek abrufbar.

"WissenHoch2" - ein Thema, zwei Formate: Um 20.15 Uhr beleuchtet eine Dokumentation relevante wissenschaftliche Fragen, um 21.00 Uhr diskutiert Gert Scobel zum gleichen Thema mit einem interdisziplinären Team von Expertinnen und Experten.

Fotos zu den Sendungen finden Sie hier.